ยาตัวแรกที่มีประสิทธิภาพเพื่อชะลอความชรา

บริษัท Genentech , เป็นของ กลุ่ม Roche, สื่อสารเมื่อวันที่ 27 กันยายนว่าการทดลองทางคลินิกในระยะที่สามของยาทดลอง ocrelizumab เป็นที่น่าพอใจ

ยานี้ ช่วยในการชะลอการก้าวหน้าของเส้นโลหิตตีบขั้นต้น (MSD) อย่างน้อย 12 สัปดาห์ ในระยะเริ่มแรก ชนิดย่อยของหลายเส้นโลหิตตีบ (MS) ซึ่งมีผลต่อประชากรประมาณ 10 หรือ 15% ของโรคนี้เป็นพยาธิวิทยาที่ก้าวร้าวมาก จนถึงวันนี้ไม่มีการรักษาหรือรักษา แต่การศึกษาแบบ multicenter (international) ที่มีส่วนร่วมของสเปนได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของยานี้ซึ่งอาจเป็นตัวเลือกแรกและแห่งเดียวสำหรับผู้ป่วยโรคนี้

จนถึงขณะนี้ไม่มีการรักษา EMM

การศึกษาของยานี้เรียกว่า คำปราศรัย และได้รับการนำโดยหัวหน้าบริการ Neuroimmunology ทางคลินิกของ Vall d'Hebron Hospital และผู้อำนวยการศูนย์ Multiple Sclerosis Center ของ Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán ในการศึกษาครั้งนี้เราได้ตรวจสอบประสิทธิภาพของยา Ocrelizumab ในผู้ป่วย 732 คนที่เป็น primary sclerosis และ progressive primary sclerosis ข้อสรุปหลักคือการจัดการที่จะหยุดอย่างน้อย 12 สัปดาห์ความคืบหน้าของความพิการที่เป็นสาเหตุของโรค .

Montalbánต้องการฉลองการค้นพบและประกาศว่า:

"นี่เป็นช่วงเวลาแห่งประวัติศาสตร์อย่างแท้จริงเนื่องจากเป็นครั้งแรกที่ยาเสพติดได้รับการพิสูจน์ว่ามีประสิทธิภาพในการควบคุมโรคทางระบบประสาทประเภทนี้" หน้าต่างจะเปิดกว้างขึ้นเพื่อทำความเข้าใจและรักษาโรคระบบประสาทส่วนกลางเสื่อม "

ยานี้เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอลที่ออกแบบมาเพื่อโจมตีเซลล์ CD20B + โดยเฉพาะซึ่งคิดว่ามีบทบาทสำคัญในการทำลายเส้นประสาทและเส้นประสาทซึ่งเป็นสาเหตุของอาการหลายเส้นโลหิตตีบ Ocrelizumab ช่วยรักษาส่วนที่สำคัญที่สุดของระบบภูมิคุ้มกันโดยยึดติดกับผิวของโปรตีนเหล่านี้

หลายเส้นโลหิตตีบคืออะไร?

หลายเส้นโลหิตตีบ (MS) เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทอักเสบนั่นเอง มีผลต่อระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) ทั้งสมองและไขสันหลังอักเสบ . ไม่เป็นที่ทราบแน่ชัดว่าสาเหตุของ MS เป็นอย่างไร แต่ความผิดปกตินี้ทำให้เยื่อเมือกเป็นสารที่สร้างเยื่อหุ้มเซลล์ประสาท (axons) และอำนวยความสะดวกในการนำกระแสไฟฟ้าระหว่างพวกเขา

เยื่อไมอีลินถูกทำลายในหลายพื้นที่บางครั้งก็ทำให้แผลเป็น (เส้นโลหิตตีบ) บริเวณที่บาดเจ็บเหล่านี้เรียกว่าเป็นแผ่น demyelination เมื่อสาร myelinated ถูกทำลายความสามารถของเส้นประสาทในการกระตุ้นแรงกระตุ้นไฟฟ้าจากและไปยังสมองจะถูกขัดจังหวะและความเป็นจริงนี้จะก่อให้เกิดอาการเช่น:

• การเปลี่ยนแปลงของสายตา
• กล้ามเนื้ออ่อนแอ
• ปัญหาเกี่ยวกับการประสานงานและความสมดุล
• ความรู้สึกเช่นชาอาการคันหรือแสบ
• ปัญหาเกี่ยวกับความคิดและความทรงจำ

หลายเส้นโลหิตตีบ มีผลต่อผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย . การโจมตีของมันมักเกิดขึ้นระหว่าง 20 ถึง 40 ปีแม้ว่าจะมีรายงานจากเด็กและผู้สูงอายุก็ตาม โดยทั่วไปโรคนี้ไม่รุนแรง แต่ในกรณีที่รุนแรงมากขึ้นบางคนอาจสูญเสียความสามารถในการเขียนพูดหรือเดิน

ในกรณีส่วนใหญ่โรคนี้จะแพร่ระบาดไปเรื่อย ๆ แต่ในความก้าวหน้าหลักของโรคระบบประสาทส่วนกลางเสื่อมความพิการจะทวีความรุนแรงขึ้นอย่างต่อเนื่องและช้าลงในช่วงหลายเดือนหรือหลายปีซึ่งเป็นสาเหตุที่ทำให้เกิดโรคร้ายแรงนี้

ขั้นตอนของการพัฒนาทางคลินิกของยาเสพติด

ในการที่จะมีการวางขายยาเสพติดต้องปฏิบัติตามขั้นตอนเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของตนเพื่อหลีกเลี่ยงการวางชีวิตของผู้คนที่จะใช้ความเสี่ยง การพัฒนายาตัวใหม่นั้นยาวและยากเพราะ เพียงสองหรือสามของ 10,000 เภสัชวิทยาสารมาวางตลาด .

เมื่อยาเสพติดได้รับการประเมินอย่างเพียงพอในรูปแบบหลอดทดลองและในการศึกษาสัตว์ (ระยะ preclinical) การวิจัยของมนุษย์เริ่มต้นซึ่งเรียกว่าการทดลองทางคลินิก คลาสสิกช่วงเวลาของการพัฒนาทางคลินิกของผลิตภัณฑ์เภสัชกรรมแบ่งออกเป็น 4 ขั้นตอนติดต่อกัน แต่สามารถซ้อนทับได้ เหล่านี้เป็นขั้นตอนที่เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก:

• ระยะที่ 1 : ขั้นตอนนี้รวมถึงการศึกษาครั้งแรกที่ดำเนินการในมนุษย์ซึ่งมีวัตถุประสงค์หลักคือเพื่อวัดความปลอดภัยและความทนทานของสารประกอบ จำนวนระดับอาสาสมัครมีน้อยและระยะเวลาสั้น ๆ
• Phase II : ความเสี่ยงในระยะนี้อยู่ในระดับปานกลางและมีวัตถุประสงค์เพื่อให้ข้อมูลเบื้องต้นเกี่ยวกับประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์และสร้างความสัมพันธ์กับปริมาณการตอบสนอง หลายร้อยเรื่องเป็นสิ่งจำเป็นและระยะนี้สามารถขยายได้เป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปี
• ระยะที่ 3 : นี่คือขั้นตอนที่พบยานี้และจำเป็นต้องประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในสภาพการใช้งานตามปกติและเกี่ยวกับทางเลือกในการรักษาที่ใช้ได้สำหรับการศึกษาที่ระบุไว้ ดังนั้นการใช้ร่วมกับยาอื่น ๆ เป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปีจึงได้รับการทดสอบในระหว่างที่มีการศึกษาระดับของผลกระทบที่ต้องการและไม่พึงประสงค์ เหล่านี้เป็นผลยืนยันการศึกษา
• Phase IV : จะดำเนินการหลังจากการตลาดของยาเสพติดเพื่อศึกษามันอีกครั้งในบริบททางคลินิกและเพื่อให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลข้างเคียงของมัน

หลังจากผลบวกในระยะที่สามของการทดลองทางคลินิก Ocrelizumab, ในช่วงต้นปีหน้าจะมีการขออนุญาตจากสหภาพยุโรปเพื่อให้สามารถทำการตลาดยานี้ได้ . โดยปกติจะใช้เวลาประมาณหกเดือน จากนั้นในแต่ละประเทศจะตัดสินใจว่าจะอนุญาตขายในอาณาเขตของตนหรือไม่